遺伝子治療薬「エレビジス」

　全身の筋肉が徐々に衰える難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の遺伝子治療薬「エレビジス」が、２０日から公的医療保険の対象となる。公定価格の「薬価」は３億４９７万円で、国内最高額。患者が期待してきた新薬は、３歳以上８歳未満が対象となり、歩行が可能という条件もある。年齢や病状進行で投与が制限されるため「一刻も早く使えるように」との声が上がる。

　「患者は今できることがあしたもできる保証はない。新薬への期待は非常に大きい」。日本筋ジストロフィー協会の竹田保理事長は、一人でも多くの子どもが新薬の恩恵を得られるよう「適切に投与を受けられる環境整備を求めてきた」と話す。患者の中には、各地の医療機関で投与できる環境が整う前に８歳になってしまうのではないかと心配するケースもあるという。

　投与は１度で済む。患者負担は年齢に応じ薬価の２〜３割だが、医療費支払いを抑える「高額療養費制度」を利用でき、子どもの医療費を無料にする自治体もある。

　薬価は脊髄性筋萎縮症の治療薬「ゾルゲンスマ」の１億６７０７万円を上回って国内最高額。